Badanie przesiewowe inspirowane odkryciem ujawnia nowe sieci białek w chorobie Huntingtona oraz nowe cele dla leków

Zmutowane białko huntingtyny nie robi szkody w izolacji - wszystkie białka pracują w połączonych sieciach. Naukowcy z California Buck Institute for Research on Aging przeprowadzili zakrojone na szeroką skalę badanie przesiewowe, aby zidentyfikować sieci białek, które mogą łagodzić lub nasilać szkodliwe skutki mutacji choroby Huntingtona. Czy manipulacja sieciami jest nową możliwością terapeutyczną w HD?

Nowe badanie sugeruje, że w wątrobach osób z HD mogą wystąpić zmiany, otwiera nowe kierunki badań

Pacjenci z chorobą Huntingtona wydają się mieć wiele zmian poza mózgiem, jednak te kwestie nie zostały jeszcze szczegółowo przebadane. Nowe dowody wskazują, że nosiciele mutacji choroby Huntingtona mają zmiany w czynności wątroby, zanim jeszcze pojawią się objawy HD. To odkrycie może pomóc nam zrozumieć zmiany metaboliczne doświadczane przez pacjentów z HD, obecnie słabo poznane i słabo zbadane.

Opublikowano dane z badania skuteczności Huntexil`u w HD (HART), ale nadal potrzebujemy nowego, większego badania

Nowy artykuł w czasopiśmie Movement Disorders przedstawia wyniki badania pridopidiny, znanej również jako Huntexil - nowego leku, mającego na celu poprawę ruchów osób z chorobą Huntingtona. Niestety publikacja ta nie zmienia wiele - zanim będziemy wiedzieć, czy Huntexil działa wciąż potrzebne jest nowe, większe badanie.

Podstawy niecodziennej informacji prasowej dotyczącej odkrycia 'sposobu na opóźnienie objawów HD'

Ostatnia informacja prasowa Uniwersytetu w Nowym Orleanie (UNO) głosi, że tamtejsi naukowcy odkryli "sposób na opóźnienie objawów śmiertelnej choroby Huntingtona". Miód na serca członków rodzin HD. Ale czy podstawa naukowa uzasadnia rozgłos? Krótka odpowiedź, niestety, brzmi nie.

„Pospiesz się i zaczekaj!”

Poradnik opiekuna osoby ze średniozaawansowaną i zaawansowaną chorobą Huntingtona - kognitywne aspekty opieki

Jimmy Pollard

Choroba Huntingtona, dla osób, których dotyka i ich opiekunów, oznacza ciąg wyzwań. Polegają one na dostosowaniu się do zmian i przystosowaniu do myślenia chorego na HD.

Pospiesz się i zaczekaj! to:

• Zestaw ćwiczeń, które stymulują trudności dotyczące procesów poznawczych, z którymi muszą się mierzyć osoby z chorobą Huntingtona.
• Zbiór porad dotyczących tego, jak się do tych zmian dostosować zarówno we własnym domu, jak i w domu opieki.
• Strategia, jak opracować nowe podejście do rozwiązywania problemów z opieką.
• Komentarze dotyczące powszechnych problemów w chorobie Huntingtona, z którymi stykają się opiekunowie rodzinni i Ci, którzy kochają swych bliskich.

Prana Biotechnology opublikowała dane wykazujące, że jej lek - PBT2 – działa w zwierzęcych modelach HD

Huntington Study Group i Prana Biotechnology prowadzą badanie kliniczne Reach2HD, ma ono zweryfikować czy lek PBT2 jest skuteczny u pacjentów HD. Opublikowano właśnie przedkliniczne dane źródłowe pokazujące, że lek jest skuteczny w dwóch zwierzęcych modelach HD.

Białka wiążące DNA/RNA mogą być zaangażowane w uszkodzenia powodowane przez chorobę Huntingtona i inne choroby mózgu

Białka wiążące DNA/RNA - luksusowy rodzaj białek, które 'chronią' genetyczne instrukcje, uważane za ważne w chorobach takich jak choroba Alzheimera i choroby neuronu ruchowego. Nowe badania wskazują, że białka te mogą być kluczowe - i doprowadzić do powstania nowych możliwości leczenia - również w chorobie Huntingtona.

Grom z jasnego nieba - błękit metylenowy może zwalczać chorobę Huntingtona zapobiegając tworzeniu grudek białka

Cechą charakterystyczną choroby Huntingtona jest formowanie grudek białka w komórkach mózgowych. Nie jest jasne, czy te pęki powodują chorobę, ale niebieski barwnik rozbijający grudki okazuje się opóźniać występowanie objawów w mysim modelu HD. Jaka jest przyszłość leku zabarwiającego mocz i oczy pacjenta na niebiesko?

Znany badacz choroby Huntingtona sfałszował dane we wnioskach o dotacje - ale jego wyniki nie zostały zakwestionowane

National Institute for Health's Office for Research orzekł, że znany badacz choroby Huntingtona - dr Paul Muchowski, z Gladstone Institutes w University of California w San Francisco - dopuścił się "nierzetelności badawczej przez fałszowanie i fabrykowanie danych" w kilku wnioskach o finansowanie. Co to oznacza dla opublikowanych wyników badań Muchowskiego?

Leki oddziałujące na palce cynkowe zmniejszające produkcję szkodliwych białek odniosły sukces w komórkach i u myszy.

Projektowanie leków mających na celu zmniejszenie produkcji zmutowanej huntingtyny w komórkach jest jednym z obiecujących podejść do sposobów leczenia choroby Huntingtona. Większość dotychczasowych starań miało na celu 'zastrzelić posłańca', a nie atakować źródło wiadomości - czyli samo DNA. Dwa niezależne raporty o sukcesie u myszy HD dodały impetu lekom oddziałującym na 'palce cynkowe' - lekom, które oddziałują bezpośrednio na sam gen HD. To dopiero początek drogi: co już wiemy i co jeszcze przed nami?