Turnus rehabilitacyjny dla osób z chorobą Huntingtona i ich opiekunów 2024 r.
Przekaż procent swojego podatku na rzecz Polskiego Stowarzyszenia Choroby Huntingtona. Zobacz jakie to proste.
Budujemy bazę wiedzy o chorobie Huntingtona, zawiera informacje nt. dziedziczenia, diagnostyki, leczenia, życia z chorobą Huntingtona oraz troski o opiekunów chorych.
Wizyta - niezwykły dokument o spotkaniu pary przyjaciół. Marta jest dawną hippiską, Wojtek jest aktorem, tłumaczem i nauczycielem, który choruje na pląsawicę Huntingtona.
Zobacz co robimy. Sprawdź, jak Ty możesz pomóc realizować nasze cele.
Wybierz najlepszą dla siebie opcję.
Grupy Wsparcia dla osób dotkniętych chorobą Huntingtona
Dowiedz się więcej...
W kwietniu amerykański regulator leków poinformował NeuroSearch, że firma musiałaby przeprowadzić kolejne duże badanie kliniczne zanim Huntexil - lek na objawy choroby Huntingtona - będzie mógł otrzymać licencję. Teraz regulator europejski, EMA, wymaga tego samego w zakresie dopuszczenia leku do obrotu w Europie.
Rada EMA jest odzwierciedleniem opinii amerykańskiego regulatora, obydwa organy wzywają do dalszych dużych prób klinicznych przed ubieganiem się o licencję
NeuroSearch, duńska firma farmaceutyczna rozwijająca Huntexil, otrzymała wskazówkę od Europejskiej Agencji ds. Leków (EMA), dotyczącą tego, co będzie wymagane zanim NeuroSearch będzie mogła ubiegać się o licencję na sprzedaż Huntexilu w Europie.
W ubiegłym miesiącu Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) orzekła, że dane z przeprowadzonych przez NeuroSearch badań - MermaiHD w Europie i HART w USA - nie były wystarczające, aby dowieść, że lek był na tyle bezpieczny i skuteczny by mógł być licencjonowany w USA.
Wskazówka EMA jest odzwierciedleniem opinii amerykańskiego regulatora, obydwa organy wzywają do prowadzenia dodatkowych dużych badań klinicznych (fazy III) kilkuset ochotników.
Huntexil jest marką ACR16, znanego również jako pridopidine. Opracowany przez Neurosearch - duńską firmę farmakologiczną, Huntexil jest nowym lekiem mającym na celu zredukowanie objawów choroby Huntingtona.
Celem Huntexilu są ruchowe objawy choroby Huntingtona. W odróżnieniu od istniejących leków, Huntexil jest skierowany nie tylko na tłumienie mimowolnych ruchów (pląsawica i dystonia), lecz poprawę ogólnych funkcji motorycznych, w tym równowagi i świadomej kontroli ruchów.
NeuroSearch miała nadzieję, że wyniki badań HART i MermaiHD przekonają jeden lub oba organy regulacyjne do rozważenia przyznania licencji, jednak, choć obydwa badania wykazały pewne zachęcające wyniki - żaden z nich nie spełnił statystycznie zdefiniowanych warunków dowodzących skuteczności leku.
NeuroSearch zobowiązała się do uzyskania licencji na Huntexil i opracowała podstawowy projekt nowego badania klinicznego III fazy, ale nie ogłosiła jeszcze, gdzie i kiedy się ono odbędzie.
Uzyskanie licencji na lek to często kamienista droga, a proces ten - ze zrozumiałych względów - jest frustrujący dla tych, którzy czekają na nowe metody leczenia. Agencje regulacyjne są ostrożne, i słusznie - zbyt wiele leków w przeszłości otrzymywało licencję tylko do czasu ich późniejszego wycofania, na skutek pojawienia się szkodliwych lub nawet śmiertelnych skutków ubocznych.
Lars Madsen, wiceprezes ds. projektów i zarządzania portfelem w NeuroSearch powiedział HDBuzz: "Jesteśmy nadal zobowiązani do intensywnego działania na rzecz wprowadzenia pridopidiny na rynek". Powiedział także, że NeuroSearch wkrótce będzie "posiadać 'mapę drogową' najbliższych działań".
Oryginalny tekst dostępny na: http://hdbuzz.net/033
Ta strona używa plików Cookies. Dowiedz się więcej o celu ich używania i możliwości zmiany ustawień Cookies w przeglądarce. Czytaj więcej...