Naukowcy dokonali precyzyjnych zmian w DNA żywego zwierzęcia. Czy to zadziała w przypadku ludzkich chorób genetycznych?

Co jeżeli możemy edytować DNA pacjentów i całkowicie usunąć mutację choroby Huntingtona? Brzmi jak science fiction, ale nowe badanie na zwierzęcym modelu hemofilii sugeruje, że może działać - a teraz naukowcy HD angażują się w ten temat...

Czy kofeina przyspiesza chorobę Huntingtona? Czy konopie ją spowalniają? HDBuzz patrzy poza nagłówki

Ostatnie doniesienia sugerują, że kofeina może być szkodliwa dla osób z mutacją choroby Huntingtona, inni twierdzą, że konopie indyjskie mogą być pomocne. Oto naukowe szczegóły tych doniesień oraz to, dlaczego sądzimy, że trzecie - Rozwaga - może być najlepszym podejściem do doniesień o nowych 'przełomach' w HD.

Europejska Agencja Leków (EMA) do NeuroSearch: europejska licencja dla Huntexilu wymaga kolejnego dużego badania

W kwietniu amerykański regulator leków poinformował NeuroSearch, że firma musiałaby przeprowadzić kolejne duże badanie kliniczne zanim Huntexil - lek na objawy choroby Huntingtona - będzie mógł otrzymać licencję. Teraz regulator europejski, EMA, wymaga tego samego w zakresie dopuszczenia leku do obrotu w Europie.

Pozytywne wyniki testów 'inhibitora KMO' na myszach z chorobą Huntingtona

Enzym zwany KMO, który zmienia równowagę szkodliwych i ochronnych substancji chemicznych w mózgu, był przedmiotem badań od kilku lat. Teraz, w naukowym czasopiśmie Cell, zostały opublikowane pierwsze pozytywne wyniki leku hamującego KMO. HDBuzz analizuje...

Exosomy - małe pęcherzyki wytwarzane przez komórki - mogą być użyte do przenoszenia do mózgu leków wyciszających geny

Wiele nowych leków zawodzi dlatego, że nie może dostać się do mózgu - co stanowi główną przeszkodę w rozwoju nowych leków na chorobę Huntingtona.

Jak możemy zwiększyć rekrutację do badań klinicznych choroby Huntingtona? Bezpośrednie rozmowy z rodzinami działają!

Badania nowych metod leczenia choroby Huntingtona trwają, ale potwierdzenie, że lek działa, wymaga wielu odpowiednich ochotników. Co ciekawe, znalezienie odpowiedniej liczby ochotników jest często trudne. Teraz grupa profesjonalistów HD wykazała, że edukacja i kontakt z pacjentami ze społeczności pozytywnie wpływa na przebieg procesu rekrutacji.

Na popularne życznie, specjalny felieton na często dezorientujący temat "pośrednie allele" i "zmniejszona penetracja" - genetyczna "szara strefa", która często pojawia się w dyskusjach na temat badań genetycznych choroby Huntingtona.

Badanie HORIZON: Dimebon nie poprawia objawów u pacjentów HD

Dimebon, eksperymentalny lek sprzedawany przez Medivation, w badaniu HORIZON nie zmniejsza objawów u pacjentów z chorobą Huntingtona. To koniec drogi rozwoju tego leku w HD.

Złe informacje dla leku Huntextil - FDA oczekuje kolejnego badania zanim dopuści Huntextil do obrotu w USA

NeuroSearch, twórca eksperymentalnego leku na chorobę Huntingtona - Huntexil, poinformowała o spotkaniu z FDA. FDA wymaga przeprowadzenia kolejnego badania klinicznego zanim Huntextil będzie mógł być zatwierdzony w USA.

Czy wyciszanie genu HD jest tak ekscytujące jak się wydaje i co może przynieść w przyszłości?

Wyciszenie genu oznacza użycie specjalnie zaprojektowanych cząsteczek "do wyłączenia" wiadomości, która sprawia, że komórki wytwarzają szkodliwe białko - huntingtynę. Elementarz wyciszania genów HDBuzz wyjaśnia techniki, dotychczasowe rezultaty i wyzwania na przyszłość.

O badaniach Novartis, HDBuzz rozmowia z Graemem Bilbelem, Global Head for Neuroscience w farmaceutycznym gigancie

Novartis - jedna z największych na świecie firm farmaceutycznych, od pięciu lat pracuje nad lekiem na chorobę Huntingtona. O dokonanych postępach HDBuzz rozmawiał z Graemem Bilbelem (Global Head for Neuroscience w Novartis).

Jak mądre są owce i dlaczego badaczy HD to obchodzi?

Czołowy naukowiec HD bada zdolności przystosowawcze owiec. Wierzcie lub nie - ta praca może być ważna dla rozwoju nowoczesnych metod leczenia HD.

HDBuzz przeprowadza wywiad z trójką przodujących naukowców z CHDI, największego sponsora i promotora badań HD na świecie.

Fundacja CHDI,Inc. jest niepowtarzalną organizacją poszukującą leku, która skupia się wyłącznie nad szybko rozwijającymi się terapiami spowalniającymi postęp HD. CHDI jest największym sponsorem i organizatorem badań nad HD na świecie a jednak wiele osób dotkniętych przez HD nigdy o niej nie słyszało. Podczas Corocznej Terapeutycznej Konferencji CHDI w Plam Springs HDBuzz rozmawiało z trójką ich przodujących naukowców.

TRACK-HD, obserwacyjne badanie osób posiadających mutacje HD właśnie wydał dane opisujące zmiany zaobserwowane podczas pierwszego roku badań. Dane pokazują, że szereg zmian może być solidnie zaobserwowany podczas jednego roku obserwacji pacjentów HD, co może być użyte do planowania testów klinicznych. Obrazowanie mózgu w szczególności było w stanie przejrzyście pokazać zmiany spowodowane mutacją HD.