Wybieranie na cel zmutowanego genu HD, pozostawiając zdrowy gen nietkniętym

Większość badaczy choroby Huntingtona zgadza się, że wyciszenie genu Huntingtona jest jedną z najbardziej obiecujących przygotowywanych metod leczenia. Ale nie wiemy, czy wyłączenie genu jest bezpieczne. Kanadyjski zespół wykazał, że wyciszanie pojedynczych alleli genu - skierowane tylko na zmutowane kopie genu, bez wpływania na zdrowe kopie - działa i jest bezpieczne u myszy HD.

Unikaj szumu: HDBuzz przedstawia 10 "złotych reguł" czytania newsów i notatek prasowych o chorobie Huntingtona

Na drodze do terapii choroby Huntingtona dokonywany jest realny postęp, ale czasami ma się wrażenie, że naukowcy obiecują więcej niż mogą dać. Zatem, HDBuzz prezentuje dziesięć 'złotych reguł', które pomogą Ci rozstrzygnąć, czy wiadomość lub notatka prasowa niesie prawdziwą obietnicę dla HD, czy może na twierdzenia w niej zawarte należny patrzeć z dystansem.

Lek który aktywuje antyczny system obronny w komórkach spowalnia HD u myszy - ale dlaczego efekt był krótkotrwały?

Odpowiedź na szok cieplny to strategia obrona, pomagająca białkom utrzymać prawidłowy kształt podczas działania czynników stresowych. Naukowcy w Wielkiej Brytani pokazali, że aktywacja odpowiedzi na szok cieplny pomaga myszom z HD - ale pozytywny efekt był krótkotrwały z powodu innych efektów mutacji HD. Praca nad znalezieniem sposobu na utrzymanie efektu trwa.

Komórki macierzyste - komu są potrzebne? Naukowcy tworzą komórki mózgu z komórek skóry. Czy pomogą w HD?

Każdy z nas słyszał o komórkach macierzystych. Naukowcy mogą tworzyć komórki macierzyste z próbek skóry - a nawet pomijać etapy pośrednie i tworzyć bezpośrednio komórki mózgu. Leczenie komórkami macierzystymi to jeszcze daleka przyszłość, ale one już przyspieszają badania HD w laboratorium.

Nagrania prezentacji naukowych, z lutowej konferencji terapeutycznej choroby Huntingtona, są już w Internecie.

W lutym 2011 HDBuzz relacjonował z Palm Springs konferencję terapeutyczną CHDI. Teraz filmy wielu prezentacji naukowych zostały udostępnione w sieci.

Naukowcy dokonali precyzyjnych zmian w DNA żywego zwierzęcia. Czy to zadziała w przypadku ludzkich chorób genetycznych?

Co jeżeli możemy edytować DNA pacjentów i całkowicie usunąć mutację choroby Huntingtona? Brzmi jak science fiction, ale nowe badanie na zwierzęcym modelu hemofilii sugeruje, że może działać - a teraz naukowcy HD angażują się w ten temat...

Czy kofeina przyspiesza chorobę Huntingtona? Czy konopie ją spowalniają? HDBuzz patrzy poza nagłówki

Ostatnie doniesienia sugerują, że kofeina może być szkodliwa dla osób z mutacją choroby Huntingtona, inni twierdzą, że konopie indyjskie mogą być pomocne. Oto naukowe szczegóły tych doniesień oraz to, dlaczego sądzimy, że trzecie - Rozwaga - może być najlepszym podejściem do doniesień o nowych 'przełomach' w HD.

Europejska Agencja Leków (EMA) do NeuroSearch: europejska licencja dla Huntexilu wymaga kolejnego dużego badania

W kwietniu amerykański regulator leków poinformował NeuroSearch, że firma musiałaby przeprowadzić kolejne duże badanie kliniczne zanim Huntexil - lek na objawy choroby Huntingtona - będzie mógł otrzymać licencję. Teraz regulator europejski, EMA, wymaga tego samego w zakresie dopuszczenia leku do obrotu w Europie.

Pozytywne wyniki testów 'inhibitora KMO' na myszach z chorobą Huntingtona

Enzym zwany KMO, który zmienia równowagę szkodliwych i ochronnych substancji chemicznych w mózgu, był przedmiotem badań od kilku lat. Teraz, w naukowym czasopiśmie Cell, zostały opublikowane pierwsze pozytywne wyniki leku hamującego KMO. HDBuzz analizuje...

Exosomy - małe pęcherzyki wytwarzane przez komórki - mogą być użyte do przenoszenia do mózgu leków wyciszających geny

Wiele nowych leków zawodzi dlatego, że nie może dostać się do mózgu - co stanowi główną przeszkodę w rozwoju nowych leków na chorobę Huntingtona.

Jak możemy zwiększyć rekrutację do badań klinicznych choroby Huntingtona? Bezpośrednie rozmowy z rodzinami działają!

Badania nowych metod leczenia choroby Huntingtona trwają, ale potwierdzenie, że lek działa, wymaga wielu odpowiednich ochotników. Co ciekawe, znalezienie odpowiedniej liczby ochotników jest często trudne. Teraz grupa profesjonalistów HD wykazała, że edukacja i kontakt z pacjentami ze społeczności pozytywnie wpływa na przebieg procesu rekrutacji.

Na popularne życznie, specjalny felieton na często dezorientujący temat "pośrednie allele" i "zmniejszona penetracja" - genetyczna "szara strefa", która często pojawia się w dyskusjach na temat badań genetycznych choroby Huntingtona.

Badanie HORIZON: Dimebon nie poprawia objawów u pacjentów HD

Dimebon, eksperymentalny lek sprzedawany przez Medivation, w badaniu HORIZON nie zmniejsza objawów u pacjentów z chorobą Huntingtona. To koniec drogi rozwoju tego leku w HD.

Złe informacje dla leku Huntextil - FDA oczekuje kolejnego badania zanim dopuści Huntextil do obrotu w USA

NeuroSearch, twórca eksperymentalnego leku na chorobę Huntingtona - Huntexil, poinformowała o spotkaniu z FDA. FDA wymaga przeprowadzenia kolejnego badania klinicznego zanim Huntextil będzie mógł być zatwierdzony w USA.