Złe informacje dla leku Huntextil - FDA oczekuje kolejnego badania zanim dopuści Huntextil do obrotu w USA

NeuroSearch, twórca eksperymentalnego leku na chorobę Huntingtona - Huntexil, poinformowała o spotkaniu z FDA. FDA wymaga przeprowadzenia kolejnego badania klinicznego zanim Huntextil będzie mógł być zatwierdzony w USA.

Czy wyciszanie genu HD jest tak ekscytujące jak się wydaje i co może przynieść w przyszłości?

Wyciszenie genu oznacza użycie specjalnie zaprojektowanych cząsteczek "do wyłączenia" wiadomości, która sprawia, że komórki wytwarzają szkodliwe białko - huntingtynę. Elementarz wyciszania genów HDBuzz wyjaśnia techniki, dotychczasowe rezultaty i wyzwania na przyszłość.

O badaniach Novartis, HDBuzz rozmowia z Graemem Bilbelem, Global Head for Neuroscience w farmaceutycznym gigancie

Novartis - jedna z największych na świecie firm farmaceutycznych, od pięciu lat pracuje nad lekiem na chorobę Huntingtona. O dokonanych postępach HDBuzz rozmawiał z Graemem Bilbelem (Global Head for Neuroscience w Novartis).

Jak mądre są owce i dlaczego badaczy HD to obchodzi?

Czołowy naukowiec HD bada zdolności przystosowawcze owiec. Wierzcie lub nie - ta praca może być ważna dla rozwoju nowoczesnych metod leczenia HD.

HDBuzz przeprowadza wywiad z trójką przodujących naukowców z CHDI, największego sponsora i promotora badań HD na świecie.

Fundacja CHDI,Inc. jest niepowtarzalną organizacją poszukującą leku, która skupia się wyłącznie nad szybko rozwijającymi się terapiami spowalniającymi postęp HD. CHDI jest największym sponsorem i organizatorem badań nad HD na świecie a jednak wiele osób dotkniętych przez HD nigdy o niej nie słyszało. Podczas Corocznej Terapeutycznej Konferencji CHDI w Plam Springs HDBuzz rozmawiało z trójką ich przodujących naukowców.

TRACK-HD, obserwacyjne badanie osób posiadających mutacje HD właśnie wydał dane opisujące zmiany zaobserwowane podczas pierwszego roku badań. Dane pokazują, że szereg zmian może być solidnie zaobserwowany podczas jednego roku obserwacji pacjentów HD, co może być użyte do planowania testów klinicznych. Obrazowanie mózgu w szczególności było w stanie przejrzyście pokazać zmiany spowodowane mutacją HD.