Wyciszanie genu w HD: jest bezpieczne w okresie sześciu miesięcy i jest sposobem leczenia większych obszarów mózgu

Większość naukowców HD jest podekscytowana ideą ‘wyciszenia’ genu choroby Huntingtona, w celu zmniejszenia produkcji szkodliwego białka huntingtyny. Dwa wyzwania - bezpieczeństwo i dostarczenie leku - są teraz bliżej rozwiązania dzięki wspólnej pracy naukowców akademickich i przemysłowych.

Przeszczep szpiku chroni myszy HD przed niektórymi objawami, co sugeruje że układ odpornościowy może być istotnym celem

Czy istnieją powiązania pomiędzy systemem odpornościowym organizmu i postępami choroby Huntingtona? Nowe dowody sugerują, że korygowanie zmian w układzie odpornościowym może mieć realny wpływ na związane z mózgiem aspekty HD.

Spojrzenie na rok badań nad chorobą Huntingtona - i pierwszy rok HDBuzz.

2011 był rokiem wielkich wydarzeń, a świat choroby Huntingtona nie był w tej materii wyjątkiem. Od uruchomienia HDBuzz i wzrostu globalnej społeczności HD do intrygującego postępu w nauce i pewności, że skuteczne terapie są bliżej niż kiedykolwiek wcześniej. Przegląd wydarzeń roku 2011 - i spojrzenie w przyszłość.

Powstała Chińska Sieć Choroby Huntingtona. Dobra wiadomość dla Chin, dobra wiadomość dla światowej społeczności HD.

Choroba Huntingtona występuje stosunkowo rzadko. W krajach zachodnich, szacunkowa liczba osób z objawami HD wynosi około 1 na 20.000 osób. To sugeruje, że HD w Chinach jest jeszcze rzadsze, ale oczywiście Chiny to ogromny obszar. Aby dowiedzieć się, czy to prawda oraz co chińska sieć HD może oznaczać dla pacjentów HD na całym świecie, HDBuzz uczestniczył w inauguracji nowej Chińskiej Sieci HD.

Dantrolene, obecny na rynku lek zwiotczający mięśnie, pomaga myszom HD poprzez zmniejszenie poziomu wapnia komórkowego.

Słysząc WAPŃ myślisz o kościach i zębach, ale niewielkie ilości wapnia są używane do wysyłania wiadomości we wszystkich komórkach. Gdy wiadomości są zniekształcone, komórki mogą działać nieprawidłowo lub umierać. Zbyt duża ilość wapnia w komórkach może nawet przyczynić się do choroby Huntingtona. Zespół naukowców z Teksasu wykazał, że ‘przeciw-wapniowy’ lek rozluźniający o nazwie dantrolene, chroni myszy HD przed objawami choroby.

Huntexil wraca do gazet, ale nic się nie zmieniło: przed zatwierdzeniem leku potrzebne jest kolejne badanie kliniczne.

Wyniki badania MermaiHD – badania Huntexilu w problemach ruchowych w HD - zostały opublikowane w czasopiśmie naukowym Lancet Neurology. Pomimo sprzecznych doniesień mediów, nie zmienia to potrzeby dalszych badań przed dopuszczeniem Huntexilu do stosowania u pacjentów.

Nowe przeciwciało pozwala naukowcom zidentyfikować neurony, które umrą po produkcji zmutowanej huntingtyny

Przeciwciała, produkowane przez układ immunologiczny w celu zwalczania infekcji, mogą również posłużyć naukowcom do badania białek. Nowe przeciwciało rzuca nowe światło na przyczynę obumierania neuronów w chorobie Huntingtona.

Trzy badania leków ‘wyciszających’ gen HD wykazały, że leki bezpiecznie trafiają w cel. Badania na ludziach już wkrótce.

Wyciszanie genów ma na celu spowolnić przebieg lub zapobiec chorobie Huntingtona, poprzez instruowanie komórek, aby nie wytwarzały szkodliwego białka. Po raz pierwszy, badania wykazały, że w mózgach rezusów terapia wyciszania genów osiąga cel i jest bezpieczna.

Melatonina opóźnia objawy choroby i wydłuża życie myszy z chorobą Huntingtona - czy może działać tak samo u pacjentów?

Melatonina, hormon produkowany w mózgu przez szyszynkę, dostępny w formie tabletek i stosowany w leczeniu zaburzeń snu. Nowe badania sugerują, że może spowalniać chorobę Huntingtona w mysim modelu - świetna wiadomość, ale to nie znaczy, wszyscy powinniśmy zacząć ją przyjmować.

HDBuzz wraca do najważniejszych wydarzeń Światowego Kongresu Choroby Huntingtona w Melbourne.

Rosnąca, coraz bardziej jednolita światowa społeczność HD i poczucie, że jesteśmy gotowi na nową erę badań klinicznych choroby Huntingtona to dwa, wyraźne przesłania ostatniego Światowego Kongresu Choroby Huntingtona w Melbourne. Teraz, gdy emocje już opadły, HDBuzz wraca do głównych tematów spotkania.

Inhibitory HDAC oraz jak nowe badania choroby Huntingtona związane z HDAC mogą pomóc znaleźć biomarkery

Jeden ze sposobów, w jaki choroba Huntingtona powoduje uszkodzenia to wpływ na kontrolę wielu innych genów. Inhibitory HDAC to leki, których celem jest zmiana tej sytuacji, naukowcy pracują nad wprowadzeniem ich do badań na ludziach. Tymczasem, świat HDAC rzucił nowe światło na poszukiwania biomarkerów, które pomogą nam testować leki.

Choroba Huntingtona ma rzęski: białko huntingtyny ma wpływ na małe - ale ważne - włosy na komórkach, zwane rzęskami

Lepsze zrozumienie normalnej roli białka huntingtyny mogłoby ułatwić opracowywanie leczenia. Zaskakujące nowe wyniki francuskich naukowców wskazują, że huntingtyna wpływa na małe jak włos struktury, zwane 'rzęskami'. Teraz musimy się dowiedzieć, co to znaczy dla pacjentów.

Wybieranie na cel zmutowanego genu HD, pozostawiając zdrowy gen nietkniętym

Większość badaczy choroby Huntingtona zgadza się, że wyciszenie genu Huntingtona jest jedną z najbardziej obiecujących przygotowywanych metod leczenia. Ale nie wiemy, czy wyłączenie genu jest bezpieczne. Kanadyjski zespół wykazał, że wyciszanie pojedynczych alleli genu - skierowane tylko na zmutowane kopie genu, bez wpływania na zdrowe kopie - działa i jest bezpieczne u myszy HD.

Unikaj szumu: HDBuzz przedstawia 10 "złotych reguł" czytania newsów i notatek prasowych o chorobie Huntingtona

Na drodze do terapii choroby Huntingtona dokonywany jest realny postęp, ale czasami ma się wrażenie, że naukowcy obiecują więcej niż mogą dać. Zatem, HDBuzz prezentuje dziesięć 'złotych reguł', które pomogą Ci rozstrzygnąć, czy wiadomość lub notatka prasowa niesie prawdziwą obietnicę dla HD, czy może na twierdzenia w niej zawarte należny patrzeć z dystansem.