Podstawy niecodziennej informacji prasowej dotyczącej odkrycia 'sposobu na opóźnienie objawów HD'

Ostatnia informacja prasowa Uniwersytetu w Nowym Orleanie (UNO) głosi, że tamtejsi naukowcy odkryli "sposób na opóźnienie objawów śmiertelnej choroby Huntingtona". Miód na serca członków rodzin HD. Ale czy podstawa naukowa uzasadnia rozgłos? Krótka odpowiedź, niestety, brzmi nie.

Prana Biotechnology opublikowała dane wykazujące, że jej lek - PBT2 – działa w zwierzęcych modelach HD

Huntington Study Group i Prana Biotechnology prowadzą badanie kliniczne Reach2HD, ma ono zweryfikować czy lek PBT2 jest skuteczny u pacjentów HD. Opublikowano właśnie przedkliniczne dane źródłowe pokazujące, że lek jest skuteczny w dwóch zwierzęcych modelach HD.

Białka wiążące DNA/RNA mogą być zaangażowane w uszkodzenia powodowane przez chorobę Huntingtona i inne choroby mózgu

Białka wiążące DNA/RNA - luksusowy rodzaj białek, które 'chronią' genetyczne instrukcje, uważane za ważne w chorobach takich jak choroba Alzheimera i choroby neuronu ruchowego. Nowe badania wskazują, że białka te mogą być kluczowe - i doprowadzić do powstania nowych możliwości leczenia - również w chorobie Huntingtona.

Grom z jasnego nieba - błękit metylenowy może zwalczać chorobę Huntingtona zapobiegając tworzeniu grudek białka

Cechą charakterystyczną choroby Huntingtona jest formowanie grudek białka w komórkach mózgowych. Nie jest jasne, czy te pęki powodują chorobę, ale niebieski barwnik rozbijający grudki okazuje się opóźniać występowanie objawów w mysim modelu HD. Jaka jest przyszłość leku zabarwiającego mocz i oczy pacjenta na niebiesko?

Znany badacz choroby Huntingtona sfałszował dane we wnioskach o dotacje - ale jego wyniki nie zostały zakwestionowane

National Institute for Health's Office for Research orzekł, że znany badacz choroby Huntingtona - dr Paul Muchowski, z Gladstone Institutes w University of California w San Francisco - dopuścił się "nierzetelności badawczej przez fałszowanie i fabrykowanie danych" w kilku wnioskach o finansowanie. Co to oznacza dla opublikowanych wyników badań Muchowskiego?

Leki oddziałujące na palce cynkowe zmniejszające produkcję szkodliwych białek odniosły sukces w komórkach i u myszy.

Projektowanie leków mających na celu zmniejszenie produkcji zmutowanej huntingtyny w komórkach jest jednym z obiecujących podejść do sposobów leczenia choroby Huntingtona. Większość dotychczasowych starań miało na celu 'zastrzelić posłańca', a nie atakować źródło wiadomości - czyli samo DNA. Dwa niezależne raporty o sukcesie u myszy HD dodały impetu lekom oddziałującym na 'palce cynkowe' - lekom, które oddziałują bezpośrednio na sam gen HD. To dopiero początek drogi: co już wiemy i co jeszcze przed nami?

Uważa się, że w chorobie Huntingtona układ odpornościowy nie zachowuje się normalnie. Wykazano, że lek aktywujący receptory CB2 na komórkach odpornościowych poprawia objawy i długość życia myszy HD - czyniąc z układu immunologicznego cel nowych terapii na HD.

Niektórzy naukowcy zajmujący się chorobą Huntingtona wierzą, że leki chroniące przed 'uszkodzeniem oksydacyjnym' mogą pomóc pacjentom HD. Zespół naukowców przetestował w mysim modelu HD nowy lek, wstępne wyniki są zachęcanie.

Jesteś bardziej podobny do myszy niż sądzisz! Dzisiaj, naukowcy mogą badać HD na zwierzęcych 'modelach': myszy, much, owiec i innych. Ale w jaki sposób modele pomagają nam zrozumieć HD i sposób jego leczenia - i jakie są pułapki polegania na zwierzęcych modelach?

Ostatnie badania muszek owocowych ujawniły nowy związek między synapsami i HD

Synapsy, połączenia pomiędzy neuronami, mogą okazać się dobrym celem dla leku. Ostatnie badania odsłoniły nowy element układanki dotyczącej synaps i HD - i nowy cel.

Poziom białka huntingtyny można mierzyć bezpośrednio we krwi - czy będzie to użyteczne w badaniach wyciszania genów?

Podczas gdy terapie wyciszania genów zmierzają do klinik, powstało nowe pytanie - skąd będzie wiadomo, czy działają? Jak można stwierdzić, czy ilość białka huntingtyny u ludzi obniżyła się? Nowa praca z Londynu i Bazylei pokazuje, że huntingtyna jest wykrywalna w próbce krwi oraz że jej stężenie w chorobie Huntingtona zmienia się w czasie.

Laureat HDBuzz 2012: Głęboka stymulacja mózgu na niekontrolowane ruchy, nazywane w HD ruchami pląsawiczymi

Głęboka stymulacja mózgu - procedura, w której do mózgu wprowadzane są miniaturowe elektrody uwalniające impulsy elektryczne - brzmi jak przerażający film science-fiction. Jednak to science-fiction może być użyteczne w łagodzeniu niekontrolowanych ruchów, znanych u pacjentów z HD jako pląsawica.

Nowe 'jednoniciowe RNA' wyciszające gen mogą być bezpieczniejsze i skuteczniejsze w leczeniu choroby Huntingtona

Po ogromnym skoku naprzód dokonanym w ostatnich latach, jesteśmy u progu badań obniżania poziomu huntingtyny u ludzi. Nowsze, lepsze i bezpieczniejsze metody są zawsze mile widziane a zapowiedź wyciszania genu 'jednoniciowym RNA' jest przyczyną sporego zamieszania. O co w tym wszystkim chodzi?

Lit otrzymał drugą szansę w HD - wraz z nową metodą dostarczania testowaną na myszach z chorobą Huntingtona

Leczenie choroby Huntingtona litem dostaje drugą szansę. Czy długotrwałe leczenie znanym już środkiem terapeutycznym powstrzyma lub spowolni neurodegenerację u pacjentów HD?