Prana Biotechnology opublikowała dane wykazujące, że jej lek - PBT2 – działa w zwierzęcych modelach HD

Huntington Study Group i Prana Biotechnology prowadzą badanie kliniczne Reach2HD, ma ono zweryfikować czy lek PBT2 jest skuteczny u pacjentów HD. Opublikowano właśnie przedkliniczne dane źródłowe pokazujące, że lek jest skuteczny w dwóch zwierzęcych modelach HD.

Białka wiążące DNA/RNA mogą być zaangażowane w uszkodzenia powodowane przez chorobę Huntingtona i inne choroby mózgu

Białka wiążące DNA/RNA - luksusowy rodzaj białek, które 'chronią' genetyczne instrukcje, uważane za ważne w chorobach takich jak choroba Alzheimera i choroby neuronu ruchowego. Nowe badania wskazują, że białka te mogą być kluczowe - i doprowadzić do powstania nowych możliwości leczenia - również w chorobie Huntingtona.

Grom z jasnego nieba - błękit metylenowy może zwalczać chorobę Huntingtona zapobiegając tworzeniu grudek białka

Cechą charakterystyczną choroby Huntingtona jest formowanie grudek białka w komórkach mózgowych. Nie jest jasne, czy te pęki powodują chorobę, ale niebieski barwnik rozbijający grudki okazuje się opóźniać występowanie objawów w mysim modelu HD. Jaka jest przyszłość leku zabarwiającego mocz i oczy pacjenta na niebiesko?

Znany badacz choroby Huntingtona sfałszował dane we wnioskach o dotacje - ale jego wyniki nie zostały zakwestionowane

National Institute for Health's Office for Research orzekł, że znany badacz choroby Huntingtona - dr Paul Muchowski, z Gladstone Institutes w University of California w San Francisco - dopuścił się "nierzetelności badawczej przez fałszowanie i fabrykowanie danych" w kilku wnioskach o finansowanie. Co to oznacza dla opublikowanych wyników badań Muchowskiego?

Leki oddziałujące na palce cynkowe zmniejszające produkcję szkodliwych białek odniosły sukces w komórkach i u myszy.

Projektowanie leków mających na celu zmniejszenie produkcji zmutowanej huntingtyny w komórkach jest jednym z obiecujących podejść do sposobów leczenia choroby Huntingtona. Większość dotychczasowych starań miało na celu 'zastrzelić posłańca', a nie atakować źródło wiadomości - czyli samo DNA. Dwa niezależne raporty o sukcesie u myszy HD dodały impetu lekom oddziałującym na 'palce cynkowe' - lekom, które oddziałują bezpośrednio na sam gen HD. To dopiero początek drogi: co już wiemy i co jeszcze przed nami?

Uważa się, że w chorobie Huntingtona układ odpornościowy nie zachowuje się normalnie. Wykazano, że lek aktywujący receptory CB2 na komórkach odpornościowych poprawia objawy i długość życia myszy HD - czyniąc z układu immunologicznego cel nowych terapii na HD.

Niektórzy naukowcy zajmujący się chorobą Huntingtona wierzą, że leki chroniące przed 'uszkodzeniem oksydacyjnym' mogą pomóc pacjentom HD. Zespół naukowców przetestował w mysim modelu HD nowy lek, wstępne wyniki są zachęcanie.

Jesteś bardziej podobny do myszy niż sądzisz! Dzisiaj, naukowcy mogą badać HD na zwierzęcych 'modelach': myszy, much, owiec i innych. Ale w jaki sposób modele pomagają nam zrozumieć HD i sposób jego leczenia - i jakie są pułapki polegania na zwierzęcych modelach?

Ostatnie badania muszek owocowych ujawniły nowy związek między synapsami i HD

Synapsy, połączenia pomiędzy neuronami, mogą okazać się dobrym celem dla leku. Ostatnie badania odsłoniły nowy element układanki dotyczącej synaps i HD - i nowy cel.

Poziom białka huntingtyny można mierzyć bezpośrednio we krwi - czy będzie to użyteczne w badaniach wyciszania genów?

Podczas gdy terapie wyciszania genów zmierzają do klinik, powstało nowe pytanie - skąd będzie wiadomo, czy działają? Jak można stwierdzić, czy ilość białka huntingtyny u ludzi obniżyła się? Nowa praca z Londynu i Bazylei pokazuje, że huntingtyna jest wykrywalna w próbce krwi oraz że jej stężenie w chorobie Huntingtona zmienia się w czasie.

Laureat HDBuzz 2012: Głęboka stymulacja mózgu na niekontrolowane ruchy, nazywane w HD ruchami pląsawiczymi

Głęboka stymulacja mózgu - procedura, w której do mózgu wprowadzane są miniaturowe elektrody uwalniające impulsy elektryczne - brzmi jak przerażający film science-fiction. Jednak to science-fiction może być użyteczne w łagodzeniu niekontrolowanych ruchów, znanych u pacjentów z HD jako pląsawica.

Nowe 'jednoniciowe RNA' wyciszające gen mogą być bezpieczniejsze i skuteczniejsze w leczeniu choroby Huntingtona

Po ogromnym skoku naprzód dokonanym w ostatnich latach, jesteśmy u progu badań obniżania poziomu huntingtyny u ludzi. Nowsze, lepsze i bezpieczniejsze metody są zawsze mile widziane a zapowiedź wyciszania genu 'jednoniciowym RNA' jest przyczyną sporego zamieszania. O co w tym wszystkim chodzi?

Lit otrzymał drugą szansę w HD - wraz z nową metodą dostarczania testowaną na myszach z chorobą Huntingtona

Leczenie choroby Huntingtona litem dostaje drugą szansę. Czy długotrwałe leczenie znanym już środkiem terapeutycznym powstrzyma lub spowolni neurodegenerację u pacjentów HD?

Nowa technika skanowania mózgu ujawnia wysoki poziom sodu w mózgach osób z HD. Co to znaczy dla badań klinicznych?

Przy pierwszym użyciu nowej techniki skanowania mózgu w HD, naukowcy odkryli, że osoby z chorobą Huntingtona mogą mieć podwyższony poziom sodu w mózgu. Ale co właściwie znaczy podwyższony sód? Dlaczego w ogóle mamy sód w mózgach - czy to tylko sól? I dlaczego 'słony mózg' może być niepokojący?