ASO wyciszający gen HD lepiej się rozprzestrzenia, działa dłużej i jest bezpieczny. Wkrótce badanie na ludziach?

Leki zwane anty-sensownymi oligonukleotydami (ang.: anti-sense oligonucleotides) lub ASOs, to jedna z metod wyciszania genu powodującego chorobę Huntingtona. Nowa publikacja w czasopiśmie Neuron sugeruje, że ASOs docierają do głębszych obszarów mózgu w porównaniu z innymi metodami wyciszania genów, działają dłużej i są bezpieczne.

CHDI i Pfizer ogłosiły ekscytujące wyniki u zwierząt i plany badania na ludziach leku wycelowanego w 'fosfodiesterazy'.

Podczas tegorocznej Konferencji Terapeutycznej HD, Pfizer Pharmaceuticals i Fundacja CHDI ogłosiły wspólne plany wobec nowych leków na HD, skierowanych na coś, o nazwie ’fosfodiesteraza’. Co ekscytującego jest w tych lekach i jaki jest harmonogram udostępnienia ich pacjentom?

HDBuzz rozmawia z naukowcami z CHDI, największego na świecie sponsora badań choroby Huntingtona.

Konferencja Terapeutyczna Choroby Huntingtona 2012 dostarczyła osobom czekającym na skuteczną metodę leczenia HD sporej dozy wiadomości, podniecenia i nadziei. HDBuzz rozmawiał z niektórymi umysłami CHDI Foundation, organizatora konferencji.

Ćwiczenia potęgują recykling komórkowy u myszy. Czy to dlatego są korzystne również w HD? Czy to pomoże opracować leki?

Wiemy, że ćwiczenia spowalniają postępowanie objawów u myszy HD, ale nie wiemy dlaczego. Nowe badania wykazały, że ćwiczenia nasilają proces komórkowego recyklingu w mięśniach myszy. Te odkrycia mogą pogłębić naszą wiedzę o HD i pomóc w rozwoju leków.

Ogłaszamy Nagrodę HDBuzz dla młodych piszących o nauce!

Miło nam ogłosić nagrodę HDBuzz, okazję dla rozpoczynających karierę naukowców HD do wzięcia udziału w przekazywaniu wiedzy globalnej społeczności, zobaczenia swojej pracy opublikowanej tutaj i wygrania prawdziwych pieniędzy!

Z badania przeprowadzonego w Szwecji wynika, że pacjenci HD są mniej narażeni na raka - co to oznacza?

Generalnie, rak jest jednym z najgroźniejszych zabójców. Biorąc pod uwagę bardziej oczywiste i obecne zagrożenie związane z HD, można wybaczyć rodzinom, że nie myślą zbytnio o nowotworach. Okazuje się, że może istnieć związek między mutacją powodującą HD a ryzykiem zachorowania na raka.

Zamknięcie luki w opiece: nowe wytyczne, by każdy pacjent z chorobą Huntingtona otrzymał świetną opiekę

Choroba Huntingtona może być nieuleczalna - ale daleko jej do nie dającej się leczyć. Niestety opieka roztaczana nad pacjentami przez specjalistów może być niespójna. Seria niedawno opublikowanych, uzgodnionych na polu międzynarodowym wytycznych, pomoże 'podnieść' poziom opieki nad pacjentami do najlepszych standardów.

Zamiana mysich neuronów na komórki macierzyste działa znacznie lepiej niż oczekiwano, terapia zastępcza może działać

Nowe badania sugerują, że neurony z komórek macierzystych mogą zastąpić dojrzałe neurony lepiej niż się spodziewaliśmy - przynajmniej u myszy, których mózgi uszkodzono toksynami. Jak to może pomóc pacjentom HD - czy w chorobach przewlekłych możliwa jest wymiana komórek?

HDBuzz wraca do Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona 2012

W tym specjalnym raporcie dokonujemy przeglądu Dorocznej Konferencji Terapeutycznej Choroby Huntingtona 2012, największego w tym roku zgromadzenia specjalistów szukających leku na HD. Wyjechaliśmy pod wrażeniem kilku tematów.

Rozmiar to nie wszystko: nowe badanie sugeruje, że wyłącznie dłuższy z łańcuchów CAG ma wpływ początek objawów HD

Z chorobą Huntingtona mamy do czynienia wtedy, gdy jedna z dwóch kopii genu HD jest większa niż normalnie. Rola mniejszej kopii była mocno dyskutowana. Najnowsza analiza ogromnego zestawu danych sugeruje, że krótszy z łańcuchów CAG nie wpływa na moment pojawienia się objawów HD.

Strona internetowa HDYO została uruchomiona i jest dostępna pod adresem www.hdyo.org

Wschodzi słoneczny dzień dla młodych ludzi dotkniętych chorobą Huntingtona - HDYO, Organizacja Młodzieży związanej z chorobą Huntingtona wystartowała. Stworzona dla ludzi młodych, przez ludzi młodych HDYO, to pokolenie ludzi dotkniętych HD, zjednoczone do wspólnej walki z chorobą.

Wyciszanie genu w HD: jest bezpieczne w okresie sześciu miesięcy i jest sposobem leczenia większych obszarów mózgu

Większość naukowców HD jest podekscytowana ideą ‘wyciszenia’ genu choroby Huntingtona, w celu zmniejszenia produkcji szkodliwego białka huntingtyny. Dwa wyzwania - bezpieczeństwo i dostarczenie leku - są teraz bliżej rozwiązania dzięki wspólnej pracy naukowców akademickich i przemysłowych.

Przeszczep szpiku chroni myszy HD przed niektórymi objawami, co sugeruje że układ odpornościowy może być istotnym celem

Czy istnieją powiązania pomiędzy systemem odpornościowym organizmu i postępami choroby Huntingtona? Nowe dowody sugerują, że korygowanie zmian w układzie odpornościowym może mieć realny wpływ na związane z mózgiem aspekty HD.

Spojrzenie na rok badań nad chorobą Huntingtona - i pierwszy rok HDBuzz.

2011 był rokiem wielkich wydarzeń, a świat choroby Huntingtona nie był w tej materii wyjątkiem. Od uruchomienia HDBuzz i wzrostu globalnej społeczności HD do intrygującego postępu w nauce i pewności, że skuteczne terapie są bliżej niż kiedykolwiek wcześniej. Przegląd wydarzeń roku 2011 - i spojrzenie w przyszłość.